Ziihera 是好意思国首个亦然独逐一个获批用于 HER2+ BTC 的双 HER2 靶向双特异性抗体。

爵士制药公司（纳斯达克股票代码：JAZZ）通知好意思国食物药品科罚局(FDA) 加快批准 Ziihera ® (zanidatamab-hrii) 50mg/mL 打针液用于静脉打针，用于调整经 FDA 批准的检测检测出无法切除或和谐性 HER2 阳性 (IHC 3+) 胆说念癌 (BTC) 的成东说念主患者。

Ziihera取得 加快批准，其客不雅缓解率 (ORR) 为 52%，孤独中央审查 (ICR) 笃定的中位缓解合手续时刻 (DOR) 为 14.9 个月。该妥贴症的陆续批准可能取决于说明性窥察中对临床益处的考证和描画。咫尺 正在进行的 3 期 HERIZON-BTC-302 说明性窥察旨在评估 zanidatamab 聚首尺度疗法与单独使用尺度疗法看成 HER2 阳性 BTC 患者一线调整的成果。

Jazz Pharmaceuticals 试验副总裁、天下研发主宰兼首席医疗官 Rob Iannone 医学博士、MSCE 暗示：“BTC 是一种罢休性疾病，预后不良，和谐性 5 年生涯率低于 5%。不成切除或和谐性 HER2 阳性 BTC 患者存在大量未清高需求，调整弃取有限，获批的疗法也很少。” “ Ziihera此前已取得 FDA 的唠叨性疗法认定，这次获批是一项迫切推崇，为 BTC 患者提供了首个亦然独逐一个双重 HER2 靶向双特异性抗体和无化疗调整。咱们期待激动 zanidatamab 在 BTC 和其他 HER2 抒发实体瘤中的研究，标的是改善更多被会诊患有这些难以调整的 HER2 阳性癌症的东说念主的调整为止。”

FDA 批准Ziihera是基于 HERIZON-BTC-01 窥察的有劲数据，该窥察包括对 zanidatamab 看成单药调整先前收受过调整的 HER2 阳性（由罗氏会诊的 PATHWAY ®抗 HER-2/neu (4B5) 兔单克隆原发抗体奉陪会诊笃定）BTC 的评估，何况是迄今为止特意针对该患者群体的最大界限的2b期临床窥察。该窥察通过孤独中央审查 (ICR) 已毕了其主要极端说明的客不雅缓解率 (cORR)，为止在2023 年好意思国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布，发表在《柳叶刀肿瘤学》上， 并被纳入 2023 年 ASCO ®最好磋商。2024年 ASCO 年 会上施展了更始终的随访数据，流露 DOR 较之前施展的有所改善。

顾虑斯隆凯特琳癌症中心胃肠肿瘤和早期药物缔造劳动副主治医师 James Harding 博士暗示：“看成别称死力于激动胆说念癌和肝癌患者调整的临床研究员和肿瘤内科大夫，我切肉体验了这些疾病患者对灵验疗法的弘大未清高需求。Zanidatamab 已诠释具有抗肿瘤活性，当今已成为 HER2 阳性胆说念癌患者的新弃取。我期待陆续告捷地为胆说念癌患者缔造药物。”

胆管癌基金会首席试验官兼首创东说念主Stacie Lindsey暗示：“和谐性胆说念癌 (BTC) 给患者带来了千里重的包袱，影响了他们的生活质料、情谊和心扉健康以及家东说念主的生活质料。Ziihera的获批提供了一种有但愿的调整弃取。它为患者过火亲东说念主提供了更多相处时刻的可能性，并提升了生活质料，这对悉数这个词 BTC 社区来说齐是无价的。”

在 HERIZON-BTC-01 第 1 组中，62 名 HER2 阳性（中央评估为 IHC 3+）BTC 患者评估了 Ziihera 的疗效，主要疗效为止方针为 ORR 和 DOR，由 ICR 证据 RECIST（实体肿瘤疗效评价尺度）v1.1 笃定。研究标明， ORR 为 52% [95% 置信区间 (CI)：39, 65)]，证据ICR， Kaplan Meier (KM) 忖度的中位 DOR 为 14.9 个月 [95% CI：7.4-无法忖度] 。

胚胎-胎儿毒性黑框劝诫：孕珠时刻构兵Ziihera可能会对胚胎-胎儿形成伤害。示知患者风险并需要聘任灵验的避孕步伐。

HERIZON-BTC-01 窥察中，80 名患者诠释了Ziihera的安全性。53% 收受Ziihera调整的患者出现了严重不良响应。收受Ziihera调整的患者中最常见的不良响应(≥ 20%) 是泻肚、输液有关响应、腹痛和疲顿。> 2% 的患者出现的严重不良响应包括胆说念阻挡 (15%)、胆说念感染 (8%)、脓毒症 (8%)、肺炎 (5%)、泻肚 (3.8%)、胃梗阻 (3.8%) 和疲顿 (2.5%)。别称收受Ziihera调整的患者出现了致命的肝功能缺少不良响应。2.5% 收受 Ziihera 调整的患者因不良响应长久停药。

考证性、天下性、就地性 3 期窥察 HERIZON-BTC-302 ( NCT06282575 ) 正在进行中，该窥察正在评估zanidatamab与尺度调整聚首调整与单独使用尺度调整在 HER2 阳性 BTC 患者一线调整中的疗效。Ziihera 的陆续获批可能取决于这次考证性窥察中临床益处的考证和描画。

Zanidatamab 还在针对其他多种肿瘤类型进行研究，包括针对胃食管腺癌 (GEA) 和和谐性乳腺癌 (mBC) 的 3 期窥察。HERIZON-GEA-01 窥察评估了 zanidatamab 聚首化疗（聚首或不聚首替雷利珠单抗）看成晚期/和谐性 HER2 阳性 GEA 患者一线调整的后劲。EmpowHER-303 窥察正在评估 zanidatamab 聚首大夫弃取的化疗调整 HER2 阳性 mBC 的后劲，适用于之前收受曲妥珠单抗调整后病情出现推崇或无法耐受该调整的患者。

对于2b期HERIZON-BTC-01 窥察

2b期HERIZON-BTC-01 窥察是一项洞开标签的天下 2b 期研究，将 87 名 HER2 扩增、局部晚期不成切除或和谐性 BTC（胆囊癌、肝内/肝外胆管癌）患者纳入 2 个队伍，其中包括 62 名 HER2 IHC 3+ BTC 患者。该窥察评估了 zanidatamab（20 mg/kg IV，每 2 周一次）对收受过含吉西他滨调整的患者的成果。之前收受过 HER2 靶向调整的患者被摒弃在窥察以外。悉数患者均需通过中央实验室通过组织样本说明 HER2 情状。证据肿瘤 IHC 情状，将患者 (n=87) 分为两组：第 1 组 (n=80) 包括 IHC 2+/3+（HER2 扩增）患者，第 2 组 (n=7) 包括 IHC 0/1+ 患者。每 8 周证据 RECIST v1.1 评估一次肿瘤。第 1 组的主要极端是孤独中央审查 (ICR) 的 ORR，次要极端包括其他疗效和安全性为止。

参考开端：‘Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Ziihera® (zanidatamab-hrii) for the Treatment of Adults with Previously Treated, Unresectable or Metastatic HER2-positive (IHC 3+) Biliary Tract Cancer (BTC). News provided by Jazz Pharmaceuticals plc.

注：本文旨在先容医药健康研究开云体育，不作任何用药依据，具体用药指点，请研究主治医师。